Nach Informationen von Calico Life Sciences hat die FDA dem experimentellen Wirkstoff Fosigotifator die Breakthrough Therapy Designation (BTD) für die Behandlung der Vanishing White Matter Disease (VWM) erteilt. Das Medikament, ein eIF2B-Aktivator, wird derzeit in einer Phase-1b/2-Studie an Erwachsenen, Kindern und Säuglingen getestet und zeigte in frühen klinischen Daten vielversprechende Ergebnisse.
Diese Anerkennung ist relevant für die Longevity-Forschung, da VWM ein degeneratives Hirnerkrankung ist, die mit der Integrierten Stressantwort (ISR) verknüpft ist – ein biologischer Prozess, der auch beim Altern eine zentrale Rolle spielt. Ein erfolgreicher eIF2B-Aktivator könnte nicht nur Ultra-Seltene-Erkrankungen adressieren, sondern auch grundlegende Mechanismen des biologischen Alterns besser verstehen helfen.